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CHU de Lyon : Rendu-Osler, l’espoir d’une voie médicamenteuse

mercredi 9 mai 2012

Greffes hépatiques évitées, saignements de nez diminués, débits cardiaques normalisés sont les premiers résultats encourageants d’une étude menée sur 25 patients souffrant de la maladie de Rendu-Osler.

D’origine génétique, la maladie de Rendu-Osler atteint les petits vaisseaux, appelés capillaires. Elle est responsable de leur prolifération. Son diagnostic, d’abord clinique, se confirme avec la présence de :
- saignements de nez,
- télangiectasies ou « petits angiomes » cutanéo-muqueux
- malformations vasculaires dans le poumon, le foie ou le cerveau

Les patients présentent des formes plus ou moins sévères de cette maladie et le signe le plus constant est la présence de saignements de nez qui peuvent atteindre plusieurs heures mensuelles et être responsable d’une anémie parfois sévère, nécessitant des transfusions sanguines.

Quelques patients ont une importante prolifération des vaisseaux au niveau du foie, responsable d’une surcharge du travail du coeur, pouvant entraîner une insuffisance cardiaque avec augmentation du débit cardiaque. Le seul traitement actuellement disponible est la greffe de foie. Certains traitements appelés anti-angiogéniques (anticorps avec une action ciblée qui bloque la prolifération des vaisseaux) dont le bevacizumab® ou Avastin®, ont été développés depuis plusieurs années. Du fait de leur action, il semblait intéressant de les essayer dans cette maladie de Rendu-Osler.

Une étude* a été menée par les chercheurs du Centre de Référence Maladie de Rendu-Osler (hôpital Louis Pradel) pour tester la tolérance et l’efficacité du bevacizumab® par voie intraveineuse chez les patients qui avaient une importante prolifération des vaisseaux au niveau du foie responsable d’une surcharge du travail cardiaque Cette étude a été menée de mars 2009 à novembre 2011, et ses résultats sont parus dans la revue internationale JAMA. Voici les résultats pour l’ensemble des personnes traitées à six mois.

25 personnes ont été traitées avec ce protocole et toutes avaient une élévation du débit cardiaque en rapport avec l’atteinte hépatique. Le critère de jugement principal de l’étude étant la diminution du débit cardiaque.

Le débit cardiaque a très significativement diminué à trois mois. Ces résultats se sont maintenus à six mois. Sur les 25 patients traités, à six mois, 5 patients avaient une réponse complète, c’est-à-dire une normalisation du débit cardiaque et 18 patients avaient amélioré leur débit cardiaque. Seuls 2 patients n’ont pas répondu au bevacizumab®. Il a, par ailleurs, été observé une amélioration des autres critères cardiaques, comme l’essoufflement ou la diminution de la pression dans l’artère pulmonaire.

Le traitement a également agit sur d’autres symptômes :
- Concernant les saignements de nez, une très nette amélioration a été observée chez la plupart des patients. La durée moyenne mensuelle initiale des saignements de nez était de 221 min/mois. A six mois, cette durée moyenne mensuelle avait diminué à 42 min/mois. L’amélioration des saignements de nez a donc été très nette pour la plupart des patients.
- Au plan radiologique, une amélioration des vitesses de circulation sanguine au niveau du foie a été observée, mais pas d’amélioration significative des critères morphologiques
- Enfin une nette amélioration des différents index de qualité de vie a pu être mise en avant.

Les résultats de cette étude sont très encourageants en particulier pour les atteintes du foie et les saignements de nez. Une demande de prise en charge du traitement par l’assurance maladie va être faite pour ces formes sévères de la maladie. De nouvelles études sont maintenant en cours pour tester des formes locales en spray nasal de ce même médicament.

Pour plus d’information : Dr Sophie Dupuis-Girod : 04 27 85 65 22

[Pascal]


Voir en ligne : reseau-chu.org


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